Astăzi, în @ScienceMagazine, raportăm o nouă tehnologie de editare a ADN-ului pentru a scrie fără probleme modificări masive în locul potrivit din genomul uman. Motivul pentru care editarea genetică nu a transformat sănătatea umană este că tehnologiile actuale de editare genetică, cum ar fi CRISPR, sunt foarte limitate. Problema cu CRISPR este că îți taie ADN-ul și apoi speră că repararea nesigură a ADN-ului celular va face editarea dorit@geochurch ă. Versiunile mai precise ale CRISPR editează doar mai puțin de 100 de baze - adesea doar o singură bază. Prin urmare, nu este potrivit pentru a face modificări mari în siguranță. Cu toate acestea, majoritatea bolilor nu sunt rezultatul mutațiilor într-o singură locație. În schimb, cauzele lor sunt răspândite în cele 3 miliarde de perechi de baze din genom. Am găsit ARN-uri de punte în "genele săritoare" bacteriene care ne permit să facem modificări sigure și arbitrare (inserați, tăiați sau răsturnați) la fiecare nucleotidă dintr-o secvență de 1 milion de pb din ADN. În lucrare, arătăm că putem corecta repetările ADN care cauzează boli care provoacă ataxia lui Friedreich (care este o boală neurologică rară). Aceeași abordare ar putea fi aplicată la Huntington și la alte tulburări de expansiune repetate. La @arcinstitute, lucrăm la o mașină Turing completă pentru biologie. Evo, modelul nostru de bază ADN, ne ajută să proiectăm secvențele optime de ADN sănătoase. Iar recombinarea Bridge ne oferă capacitatea de a scrie fără probleme aceste modificări în locul potrivit în genom. Această lucrare a fost o colaborare minunată cu cofondatorul meu @arcinstitute @SKonermann și condusă de neobositul @ntperry13, alături de uimitoarea noastră echipă de editare a podurilor: @BartieLiam @dhruvakatrekar @Gabogonzalez515 @mgdurrant @james_jw_pai @AlisonFanton Juliana Martins Masa Hiraizumi @chiaroscurale @hnisimasu