Hoy en @ScienceMagazine, informamos sobre una nueva tecnología de edición de ADN para escribir sin problemas cambios masivos en el lugar correcto del genoma humano. La razón por la que la edición genética no ha transformado la salud humana es que las tecnologías actuales de edición genética como CRISPR son muy limitadas. El problema con CRISPR es que corta tu ADN y luego espera que la reparación celular del ADN, que es poco fiable, realice la edición deseada. @geochurch lo llamó famosamente vandalismo genómico. Las versiones más precisas de CRISPR solo editan menos de 100 bases, a menudo solo una sola base. Por lo tanto, no es adecuada para realizar cambios grandes de manera segura. Sin embargo, la mayoría de las enfermedades no son el resultado de mutaciones en un solo lugar. En cambio, sus causas están distribuidas a lo largo de los 3 mil millones de pares de bases en el genoma. Encontramos ARN puente en "genes saltarines" bacterianos que nos permiten hacer cambios seguros y arbitrarios (insertar, cortar o voltear) en cada nucleótido dentro de una secuencia de hasta 1 millón de pb en tu ADN. En el artículo, mostramos que podemos corregir las repeticiones de ADN que causan la ataxia de Friedreich (que es una enfermedad neurológica rara). El mismo enfoque podría aplicarse a los trastornos de expansión de repeticiones como el de Huntington. En @arcinstitute, estamos trabajando hacia una máquina de Turing completa para la biología. Evo, nuestro modelo de fundación de ADN, nos ayuda a diseñar las secuencias de ADN saludables óptimas. Y la recombinación Bridge nos da la capacidad de escribir sin problemas estos cambios en el lugar correcto del genoma. Este trabajo fue una maravillosa colaboración con mi cofundador de @arcinstitute @SKonermann y liderado por el incansable @ntperry13, junto a nuestro increíble equipo de edición Bridge: @BartieLiam @dhruvakatrekar @Gabogonzalez515 @mgdurrant @james_jw_pai @AlisonFanton Juliana Martins Masa Hiraizumi @chiaroscurale @hnisimasu