Hoje, em @ScienceMagazine, relatamos uma nova tecnologia de edição de DNA para escrever perfeitamente mudanças massivas no lugar certo no genoma humano. A razão pela qual a edição de genes não transformou a saúde humana é que as tecnologias atuais de edição de genes, como o CRISPR, são muito limitadas. O problema com o CRISPR é que ele corta seu DNA e, em seguida, espera que o reparo não confiável do DNA celular faça a edição desejada. @geochurch chamou isso de vandalismo do genoma. Versões mais precisas do CRISPR editam apenas menos de 100 bases - geralmente apenas uma única base. Portanto, não é adequado fazer grandes alterações com segurança. No entanto, a maioria das doenças não é o resultado de mutações em um local. Em vez disso, suas causas estão espalhadas por todos os 3 bilhões de pares de bases do genoma. Encontramos RNAs de ponte em "genes saltadores" bacterianos que nos permitem fazer alterações seguras e arbitrárias (inserir, cortar ou inverter) em cada nucleotídeo dentro de (até) uma sequência de 1 milhão de pb em seu DNA. No artigo, mostramos que podemos corrigir as repetições de DNA causadoras de doenças que causam a ataxia de Friedreich (que é uma doença neurológica rara). A mesma abordagem pode ser aplicada à doença de Huntington e a outros distúrbios de expansão repetida. Na @arcinstitute, estamos trabalhando em direção a uma máquina de Turing completa para a biologia. Evo, nosso modelo de base de DNA, nos ajuda a projetar as sequências de DNA saudáveis ideais. E a recombinação do Bridge nos dá a capacidade de escrever perfeitamente essas mudanças no lugar certo no genoma. Este trabalho foi uma colaboração maravilhosa com meu @arcinstitute cofundador @SKonermann e liderado pelo incansável @ntperry13, ao lado de nossa incrível equipe de edição de pontes: @BartieLiam @dhruvakatrekar @Gabogonzalez515 @mgdurrant @james_jw_pai @AlisonFanton Juliana Martins Masa Hiraizumi @chiaroscurale @hnisimasu