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Hoje na @ScienceMagazine, reportamos uma nova tecnologia de edição de DNA para escrever mudanças massivas de forma contínua no lugar certo do genoma humano.
A razão pela qual a edição genética não transformou a saúde humana é que as tecnologias atuais de edição genética, como o CRISPR, são muito limitadas.
O problema com o CRISPR é que ele corta seu DNA e depois espera que a reparação celular de DNA, que é pouco confiável, faça a edição desejada. @geochurch chamou isso de vandalismo genômico. Versões mais precisas do CRISPR editam menos de 100 bases - muitas vezes apenas uma única base. Portanto, não é adequado para fazer grandes mudanças de forma segura.
No entanto, a maioria das doenças não é resultado de mutações em um único local. Em vez disso, suas causas estão espalhadas por toda a sequência de 3 bilhões de pares de bases no genoma.
Encontramos RNAs de ponte em "genes saltadores" bacterianos que nos permitem fazer mudanças seguras e arbitrárias (inserir, cortar ou inverter) em cada nucleotídeo dentro de uma sequência de (até) 1 milhão de pb no seu DNA.
No artigo, mostramos que podemos corrigir as repetições de DNA causadoras de doenças que provocam a ataxia de Friedreich (que é uma doença neurológica rara). A mesma abordagem poderia ser aplicada a doenças de expansão de repetições, como a de Huntington.
No @arcinstitute, estamos trabalhando em direção a uma máquina de Turing completa para a biologia. Evo, nosso modelo de fundação de DNA, nos ajuda a projetar as sequências de DNA saudáveis ideais. E a recombinação Bridge nos dá a capacidade de escrever essas mudanças de forma contínua no lugar certo do genoma.
Este trabalho foi uma colaboração maravilhosa com meu cofundador do @arcinstitute @SKonermann e liderado pelo incansável @ntperry13, ao lado da nossa incrível equipe de edição Bridge: @BartieLiam @dhruvakatrekar @Gabogonzalez515 @mgdurrant @james_jw_pai @AlisonFanton Juliana Martins Masa Hiraizumi @chiaroscurale @hnisimasu


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